Egy gyógyszer felírásakor a legfontosabb tényezők, melyeket figyelembe kell venni, a biztonságosság, a hatásosság, az ár és az egyszerűség. Becslések szerint a kórházi betegfelvételek 6,5%-a nemkívánatos gyógyszerhatás miatt történik. Egy új gyógyszer biztonságosságával kapcsolatos problémákra nem mindig derül fény a törzskönyvezés előtti vizsgálatok során. A forgalomba hozatal előtt általában 1500 betegen végeznek szigorúan ellenőrzött körülmények között nagyon sok szempontot figyelembe vevő klinikai vizsgálatot. Egy ritka, 10.000-ből 1 esetben előforduló nemkívánatos hatás bizonyításához több mint 30.000 beteget kellene bevonni az előzetes vizsgálatba. Sokszor félrevezető és elriasztó, hogy a dobozban mellékelt tájékoztató nem súlyozza az előforduló mellékhatások gyakoriságát, valószínűségét.
A hatásosság megítélésekor érdemes nemcsak a rövid távú eredményeket mérlegelni, tehát például hogy egy adott laboratóriumi értéket kedvezően befolyásol-e a választandó szer, hanem hogy valóban jobban vagy tovább él-e a beteg, hogy ritkábban kerül-e kórházba, hogy javul-e az életminősége.
Az ár megítélésekor kézenfekvően sokszor csak a beteg pénztárcájára gondolunk, de egyre nagyobb nyomás van az orvosokon a tágabb értelmű gazdaságosság szempontjainak figyelembe vételére. Erre példa, ha az A termék 20 egységbe kerül és a betegek 40%-át gyógyítja meg, a B termék 50 egységbe kerül és a betegek 50%-át gyógyítja meg, akkor 100.000 egységból az A gyógyszerből 5000 beteget tudunk meggyógyítani, míg a B gyógyszerből 2000 beteg gyógyulására futja. Tehát az olcsóbb A termék, bár arányaiban kevesebb betegnél hatásos, mint a drágább B termék, de adott összegből több beteg gyógyulása fedezhető.
A gyógyszeres kezelés hatékonysága szempontjából elengedhetetlen, hogy a beteg betartsa az adagolásra vonatkozó előírásokat. Becslések szerint a krónikus betegségekre felírt gyógyszerek harmadát-felét nem az előírásoknak megfelelően szedik. Éppen ezért fontos szempont a betegek kooperációjának elnyerésében a lehető legegyszerűbb gyógyszerelés. Érdemes tehát kerülni a napi négyszeri adagolást, ha létezik naponta egyszer szedhető szer is.
